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遺伝子治療で小児難病が完治する

Home > ラエル > ラエルのコメント

ラエル氏のコメント:
親が遺伝子組み換え食品を拒否することがなくなればいいのですが…。

脳に直接投与する遺伝子置換療法により、稀な遺伝的疾患を持つ一部の子どもたちが、初めて歩いたり話したりすることが可能になりました。

「夢が叶った」と語るのは、2019年11月、当時生後18カ月だった娘のライラエ・アンちゃんにこのセラピーを受けさせた親のリチャード・ポーリンさんです。 タイに住むライラエ・アンちゃんは、言葉を発することも、動くことも、頭を持ち上げることさえもできませんでしたが、「走り、飛び、ボールを蹴り、馬に乗り、泳ぎ、複数の言語で話す」ようになったと、リチャード・ポーリンさんは述べています。

ライラエ・アンちゃんは、世界で150例しか確認されていないAADC欠損症という遺伝性疾患を抱えて生まれました。 DDCと呼ばれる遺伝子の異常変異が原因となるもので、脳内でドーパミンやセロトニンが作られなくなります。

この『Upstaza』と呼ばれる遺伝子治療法の臨床試験を主導した、国立台湾大学病院のWuh-Liang Hwu氏は、AADC欠損症の子どもたちは、これらの神経伝達物質がないと「頭をコントロールできず、座ることも、歩くことも、話すこともできず、寝たきりになってしまいます」と語っています。 また、眼球が頭の中で回転してしまう『注視発症』に悩まされる人も少なくありません。 多くは若くして亡くなってしまうそうです。

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